Aufgaben und Ziele des Forschungsverbunds HOPE2
Aufbauend auf den Fortschritten und Ergebnissen der ersten Förderperiode (siehe HOPE-1) sollen in diesem Vorhaben folgende Ziele realisiert werden:
- Verbesserung und Weiterentwicklung der klinisch-genetischen Diagnostik von erblichen Netzhauterkrankungen
- Aufklärung der genetischen Ursachen von erblichen Netzhauterkrankungen
- Identifizierung, Applikationsstrategie und Validierung neuroprotektiver Substanzen zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen
Aufgrund der Zugänglichkeit der Neuroretina einerseits für klinisch-funktionelle Untersuchungen und andererseits für chirurgische Eingriffe und topische Applikationssysteme, sowie dem immunprivilegierten Status des Auges ist dieses neuronale System ein ausgezeichnetes Modell, um von einer innovativen Diagnostik ausgehend zur Entwicklung von neuen Therapieformen zu gelangen und diese zeitnah anzuwenden. Insofern hat die Entwicklung und Anwendung solcher Therapieformen für erbliche Netzhauterkrankungen auch das Potenzial eines proof-of-concept für andere neurodegenerative Erkrankungen. Wir halten dieses ehrgeizige Ziel innerhalb eines Zeitraums von 10 Jahren für realisierbar.
Die Projektpartner im ‚HOPE' Konsortium fokussieren ihre Forschung auf folgenden Themen:
- Klinische Phänotypisierung und Genotyp-basierte Untersuchung von Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen; Aufbau von Patientenkohorten für zukünftige Therapiestudien
- Integrierte klinisch-genetische Diagnostik und standardisierte Untersuchungsprotokolle für Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen
- Identifizierung neuer Krankheitsgene für erbliche Netzhauterkrankungen durch Anwendung genomischer Technologien
- Validierung bioaktiver Substanzen mit therapeutischem Potential bei erblichen Netzhauterkrankungen
- Validierung der CellBead Technologie zur Applikation einer neuroprotektiven Behandlung in präklinischen Studien
- Optimierung der Implantationstechnologie zur Anwendung von CellBeads im Auge; Evaluierung hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit in Tiermodellen für retinale Degeneration
Subretinale Injektion von CellBeads