DOG Symposium: Gene Therapy in Ophthalmology: Present and Future

Venue:
ETN-Grand Lecture Hall
Elfriede-Aulhorn-Street 5-7
72076 Tübingen

Organisers:
Prof. Dr. med. K. U. Bartz-Schmidt
(Universitäts-Augenklinik)
Prof. Dr. rer. nat. M. Ueffing
(Forschungsinstitut für Augenheilkunde)

Universitätsklinikum Tübingen
Department für Augenheilkunde
Elfriede-Aulhorn-Str. 7, 72076 Tübingen
Tel. 07071 29-88088

Announcement in German:

Ziel des Symposiums ist es, den Bogen von den Grundlagen bis hin zur klinischen Anwendung von Gentherapie zu schlagen. In einem Grundlagenreferat werden Grenzen, Risiken und Möglichkeiten der Gentherapie im Auge diskutiert: Das Auge ist immun-privilegiert und damit weitestgehend vor immunreaktiven Nebenwirkungen gegen virale und nicht-virale Genübertragungs-Strategien geschützt. Auf Grund seiner Anatomie, seiner ausgezeichneten Zugänglichkeit für mikrochirurgische Eingriffe und der exzellenten Nachverfolgbarkeit therapeutischer Maßnahmen mittels optischer- (multimodal Imaging) und elektrophysiologischer Methoden lassen sich Erfolg und Verlauf therapeutischer Maßnahmen an der Netzhaut wesentlich besser verfolgen als in anderen Teilen des Zentralnervensystems.

Anhand einzelner experimenteller vorklinischer und laufender klinischer Studien werden die derzeit in der Entwicklung befindlichen gentherapeutischen Ansätze vorgestellt und kritisch beleuchtet.  Erste klinische Studien in den USA, Großbritannien und in Deutschland zeigen, dass Gentherapie bei degenerativen Netzhauterkrankungen wirksam und anhaltend ist. Schlüssel zum Erfolg und gleichzeitig limitierend sind Genübertragung sowie Ort, Langlebigkeit und Dosis der Genexpression. Hier hat sich gezeigt, dass spezifisch auf das zu behandelnde Gewebe zugeschnittene Vektor- Delivery- und Genexpressionssysteme entscheidend für den klinischen Erfolg von Gentherapie sind.

Unter Einschluss neuer methodischer Fortschritte in der Molekular- und Stammzellbiologie wird die Möglichkeit einer zukünftigen Kombination gentherapeutischer und stammzellbiologischer Ansätze sowie die Anwendung von Gentherapie für häufige Augenerkrankungen diskutiert.